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565基因编辑

此前,贺建奎的世界首例基因编辑婴儿震惊了科学界。几天之后,一家美国公司也正在策划自己的CRISPR试验。不过,埃迪塔斯医药公司(Editas Medicine)走了老路:等待食品和药物管理局(Food and Drug Administration)的批准。

该公司总部位于____州剑桥市。FDA批准对一种罕见的导致失明的遗传性疾病患者进行基于CRISPR的治疗试验。Editas与肉毒杆菌素制造商艾尔建(Allergan)合作,该公司表示,计划招募10至20名患者参与一项研究,以测试这种疗法的安全性和有效性。

据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。

埃迪塔斯医药公司在声明中表示,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”。

时间上的接近完全是巧合:早在10月份,埃迪塔斯就已经征求了FDA的许可。

声明说,美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请,允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。

利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见原因,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中,10型是最常见的类型,占该遗传病患者总数的20%至30%。目前,利伯先天性黑朦尚无有效疗法。

它的竞争对手CRISPR Therapeutics此前获得了FDA的许可,可以针对镰状细胞疾病进行自己的基因组编辑试验。

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